摘要：

围绕“遗传信息的程序化干预”这一核心科学问题，本报告重点阐述如何将机制研究与技术发明系统性推进至临床实践。在基因编辑层面，针对传统工具在安全性与精准性方面的瓶颈，开发无需外源蛋白的RNA编辑技术LEAPER及新一代线粒体碱基编辑工具mitoBE，显著降低脱靶效应并提升体内应用潜力，并已在杜氏肌营养不良症（DMD）等遗传病的早期临床研究中展现功能改善效果；在靶点发现与功能解码方面，构建基于CRISPR的高通量筛选体系，实现从蛋白编码基因到非编码RNA、从全基因组到单碱基分辨率的系统性解析，进而鉴定关键免疫调控通路与治疗靶点，推动通用型CAR-T在非霍奇金淋巴瘤（NHL）及自身免疫疾病中的转化应用；在递送与表达层面，建立环状RNA治疗平台，提升分子稳定性与表达持久性，推动其在核酸药物与疫苗研发中的应用。通过贯通“机制解析—技术创新—临床转化”的完整链条，本报告展示基因编辑等前沿技术如何加速从基础研究走向精准医学实践，并为可编程治疗提供系统性解决方案。

主讲人介绍： 

魏文胜：北京大学生命科学学院教授，北京大学生物医学前沿创新中心及北大-清华生命科学联合中心研究员，北京大学基因组编辑研究中心主任；昌平国家实验室领衔科学家。课题组致力于发展基因编辑技术、新型基因及细胞治疗以及高通量功能基因组学技术，并关注癌症、感染等重大疾病的分子机制研究，为发展高效治疗手段提供新的药物靶点和思路。