摘要：

核酸（如siRNA、mRNA等）制药是未来生物制药最具战略前景的前沿领域之一。但核酸药物研究面临RNA分子成药性不足、体内高效递释困难等方面的关键问题和挑战。该报告将简述核酸制药的发展现状，讲述如何通过理性化学修饰显著提升siRNA成药性，实现高效、长效基因抑制，进而介绍利用化学合成类载体、生物基载体等实现体内高效安全递送的研究，并报告基于配体-siRNA偶联递送技术开发的siRNA药物RG002C0106的临床前与临床临床研究进展。同时，该报告还将讲述mRNA用于代谢疾病、感染性疾病等的防治研究进展。

个人简介：

黄渊余，北京理工大学教授、副院长，入选国家级青年人才、北京和苏州多项领军人才、全球前2%顶尖科学家。专注于RNA药物与疫苗研究，以通讯作者在Nat Rev Bioeng、Sci Adv、Nat Commun、STTT、Adv Mater等发表论文70余篇，共发表论文120余篇，总引超10000次；申请专利60余件，授权约20件。获福布斯·沙利文中国行业发展领创者、RNA治疗未来之星、北京(序9)和广西(序5)自然科学一等奖等。是Exploration副主编、Mol Ther副主编、Trends Mol Med及Chin Chem Lett等多个期刊编委；是中国生物理学会纳米生物学分会会长，其它10余个学会常务委员/理事/委员。领导研发siRNA药物RG002C0106获澳洲和中国临床试验批件，已完成临床I期50例健康志愿者给药，并已进行临床II期的IgA肾病患者给药。